如何获得孤儿药资格

“孤儿药认证”门票。

2020年7月，FDA授予APG-2575首个孤儿药资格认定，适应症为华氏巨球蛋白血症(WM)。拥有一张“孤儿药认证”门票，意味着企业在美进行新药研发将拥有在立项、研发、审批等多个过程中，享受税收减免、特殊通道、加速审批等优惠。

目前针对华氏巨球蛋白血症(WM)和慢性淋巴细胞白血病(CLL)两大适应症，APG-2575的临床试验进展较快。此次APG-2575再获FDA“孤儿药认证”，其对应适应症便是慢性淋巴细胞白血病(CLL)。

国家对罕见病医院是否储备药物有规定吗

关于我国罕见病用药保障的几点建议

2022-07-07 中国医疗保险

作者头像

中国医疗保险

《中国医疗保险》杂志社

关注

加强预防筛查，从根源上减少罕见病风险。

据了解，目前无有效药品、有效药品尚未在国内上市、药品价格昂贵是影响罕见病用药保障的三大因素，其中，社会各界对降低罕见病用药价格的呼声最高。自成立以来，国家医保局加快罕见病用药医保准入的力度，通过谈判降价降低了部分药品的费用，减轻了患者负担，提升了部分罕见病的保障水平。目前，国内市场仍有不少罕见病用药价格极其昂贵，严重影响了患者用药的可及性，药品的实际市场销量也不高。本文通过分析罕见病患者的处境、我国医保制度的现实情况、罕见病用药企业定价时的主要考虑等因素，建议企业调整定价策略，积极争取将产品纳入医保目录，通过多层次医疗保障体系分担药品费用，以价换量，使更多患者受益，实现企业经济效益和社会效益相统一，企业、患者、医保三方共赢。

2022年全国“两会”期间，罕见病话题引发与会代表热议，今年《政府工作报告》提出要“加强罕见病用药保障”，这既是实现共同富裕的现实要求，也是社会文明进步的象征。据报道，目前无有效药品、有效药品尚未在国内上市、药品价格昂贵是影响罕见病群体保障的三个主要因素，其中，群众对降低罕见病用药价格的呼声最高。近年来，我国罕见病用药保障机制初步建立，每年国家医保谈判均有罕见病用药纳入目录、部分省市将罕见病纳入医疗救助范围、部分城市惠民保涵盖罕见病相关保障，但仍有个别罕见病用药价格极其昂贵，堪称天价，严重影响了患者用药可及性。如何破解罕见病用药天价难题成为当下研究的热点。

本文通过分析罕见病用药保障现状及存在的问题，提出了加强预防筛查、提升诊疗能力、加快准入谈判、建立精细化管理机制、避免福利化等方面建议。

1.我国罕见病用药保障的现状

政策方面相关的支持性措施

鉴于患者人群小带来的罕见病用药研发困难大、研发流程长、研发成功率低的情况，世界各国普遍对罕见病用药的全产品周期都给予了超国民待遇。如美国《孤儿药法案》规定，罕见病用药获得孤儿药资格认定后，可享受申请费用减免、税收优惠、研究方案协助等优惠。日本《罕见病用药管理制度》对罕见病用药临床研究资金资助、药物注册优先审批、延长再审查期限、临床药物研究费用减免税等多个方面进行了规范，大力支持罕见病药物研发。

在我国，罕见病药物研发也开始尝试各类支持和利好政策，如新修订的《药品注册管理办法》明确将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入到优先审评审批程序；国家药监局近期在《药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》中提出，对批准上市的罕见病新药，在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下，给予最长不超过7年的市场独占期，期间不再批准相同品种上市。另外，税务部门也对一些罕见病用药纳入使用增值税政策范围，降低药品税负。

总体看，不同国家和地区均对罕见病给予超优待遇，在药物研发、临床实验、注册审批、市场独占等方面提供了全方位的支持，能够在一定程度上减轻企业的研发负担。

保障情况

习近平总书记在中央政治局第二十八次集体学习时强调，要坚持实事求是，既尽力而为、又量力而行，把提高社会保障水平建立在经济和财力可持续增长的基础之上，不脱离实际、超越阶段。为确保医保制度公平可及，基金安全长期可持续，我国基本医保始终坚持“保障基本”的功能定位，纳入医保支付范围的药品必须最大限度的公平可及，这是不可超越的底线。经多年努力，我们建起了世界上覆盖人口最多的医疗保障网，虽然医保基金总体规模较大，但人均筹资水平还不高。《2021年全国医疗保障事业发展统计公报》显示，城乡居民医保2021年人均筹资仅889元。受新冠疫情、经济社会发展速度等因素影响，基本医保筹资增长的可持续性也面临较大压力。同时，受人口老龄化、医疗技术发展等因素影响，医保支出压力也在不断加大。因此，罕见病用药以超高价格进入基本医保，在我国现有的经济发展水平和保障体制下是行不通的。

我们也看到，一些地方通过普惠型商业保险、慈善救助等方式，探索缓解罕见病昂贵费用的途径。如一些地方将部分造成灾难性支出的罕见病家庭纳入支出型医疗救助对象范围。部分地区惠民保将罕见病纳入保障但待遇水平不高，如某市惠民保包括对苯丙酮尿症患者的医疗费用，住院、门诊总体起付标准为2万元，支付比例为50%，最高支付限额20万元。这些都是在传统三重保障之外开展的有益探索，但也存在受益人群有限、可持续性不高的问题。

患者情况

目前，全球约有7000多种罕见病，仅5%的罕见病有有效治疗药物，50%的患者在儿童期发病，30%的患儿无法存活到5周岁以上。据报道，我国罕见病患者总量达2000万。《2021年全国医疗保障事业发展统计公报》显示，2021年全国基本医保参保人数达13.6亿人，参保率达95%以上。基本医保是广大人民群众最主要的保障制度，也是缓解广大人民群众看病就医费用负担的重要渠道。近年来，国家医保目录调整进程明显加快，目录内罕见病用药数量增至40余种，同时，谈判准入的药品价格大幅下降，2021年7个谈判成功的罕见病用药平均降幅达65%，相关罕见病患者的经济负担明显下降，用药人数直线攀升。如2021年目录谈判中，3款年治疗费用超百万元的药物全部降至30万元以下，原价70万元的诺西那生钠注射液降至数万元，除首年外患者每年注射3针，医保报销后年自付仅3万元左右，远低于造成灾难性家庭支出的阈值8万元，成为无数患者家庭翘首以盼的“最温暖的新年礼物”。我们也看到，目前也有个别年治疗费用超百万的罕见病用药，由于远超医保基金和患者的承受能力，无法纳入医保，患者只能“望药哀叹”。

企业的现状

研发方面，对一些药品的研究发现，罕见病用药的研发成本并不高于普通药品。企业多选择在支付能力更强的欧美国家进行研发，随后在发展中国家上市，基本上市数年内可以收回全部研发成本，如诺西那生钠注射液上市4年全球的销售额已达70亿美元，收益已远超其前期研发支出。考虑罕见病群体的特殊性，在发展中国家仍维持高价分摊研发费用并不合理。

宣传方面，媒体多强调罕见病用药研发成本高、市场受众范围狭小，为罕见病用药定高价提供合理理由。同时，也有个别企业企图通过炒作个别患者遭遇搞悲情营销，利用媒体宣传罕见病患者人数不多、政府或医保完全有能力负担，借机向政府或医保部门施压。

市场竞争方面，由于超80%的罕见病为单基因遗传病，现有罕见病用药多为纠正遗传缺陷的生物药品，不同于化学药品之间良好的替代性，生物类似药和生物原研药之间有很大的变异性，因此罕见病药品普遍仿制难，企业利用垄断地位定出高价追求超额利润是价格高昂的重要原因。从市场空间看，由于我国人口基数巨大，每年出生人口多，患者绝对数量和长期累积数量并不少，任何一个罕见病的市场容量都应该较为可观。以治疗脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）的药物诺西那生钠注射液为例，诺西那生钠注射液降价进入目录后，2022年1-5月用药患者总量较进目录前翻了5番，已超过了罕见病联盟在全国登记的患者总数。药品销售总额也接近其在国内上市两年多来的销售总额，企业获益明显。

2.提升罕见病用药保障水平的对策思考

罕见病患者用药难题的破解需要平衡患者、企业、医保三方利益，实现患者可负担、医保基金可持续、企业有合理利润多方共赢。

近年来，国家医保局发挥战略购买的优势，在医保准入环节开展价格谈判，一些罕见病用药谈判成功进入目录，探索出了一条提升罕见病用药保障水平的有效模式。笔者将诺西那生钠注射液在中国和澳大利亚的价格进行了简单对比。根据澳大利亚药品福利计划披露的信息显示，该药政府采购单价11万澳元（折合人民币约55万元），患者自付41澳元（约206元），每年为该药支付2.4亿澳元（约人民币12亿元），保障约700余名患者；若按我国目前谈判纳入后患者年治疗费用计算，同等支出下，我国可保障12000名患者，是澳洲的17倍。

3.对我国罕见病用药保障问题的几点建议

相关企业及时调整市场策略，积极争取多方共赢。与其他市场相比，我国药品市场具有人口基数大、基本医保目录统一的特点。特别是国家医保局成立后，更加强调战略购买，着力破解药品“价格虚高”顽疾，更加强调保障基本，这一趋势短期内不会发生改变。建议相关企业，特别是罕见病企业认真思考如何迎接这个重大转变，在保持合理收益的基础上合理定价，积极争取实现以价换量，实现多方共赢。

确定合理的待遇水平，避免福利化倾向。“经济发展与社会保障是水涨船高的关系”，立足我国基本国情，在现行政策框架内，尽最大可能与罕见病企业磋商谈判，找到医保、企业、患者三方的利益均衡点。吸取一些国家为了选票，搞过度保障，出现“泛福利化”最终导致社会发展活力不足的深刻教训，坚决避免医保福利化。

坚持目录准入谈判，引导企业获得合理市场回报。牢牢把握“保障基本”的定位，加快医保准入谈判，积极将符合条件的罕见病治疗用药纳入医保，同时通过“双通道”机制、价格保密、加强患者精细化管理等方式，最大限度减轻企业降价顾虑。加强对成功案例的宣传，引导相关企业转变观念和经营策略，通过进入医保目录实现销量上升，获得适宜的市场回报。

探索建立罕见病用药精细化管理机制，实现“让信息多跑路，让患者少跑路”。建立全国统一的罕见病患者登记制度，精准掌握患者信息。打通诊断、治疗、药品供应、医保支付之间的信息壁垒，实现无缝衔接、及时响应。利用医保“双通道”制度，建立患者用药点对点保障机制，“让信息多跑路，让患者少跑路”，实现药品精准配送、定期供应，最大限度减少中间环节和患者的间接费用支出。

提升诊疗能力，缩短罕见病确诊和治疗周期。依托国家建立的区域医疗中心，开展罕见病诊疗能力建设项目，全面提升各区域罕见病诊疗能力。发挥全国罕见病诊疗协作网的作用，由牵头医院通过组织开展培训和学术会议等方式大力开展医务人员培训工作，着重提高成员医院临床医生识别、诊断、治疗罕见病的能力，摸清各地区罕见病病种、各病种人数、患者居住地、接受诊断治疗情况。

加强预防筛查，从根源上减少罕见病风险。加强病因学研究，掌握发病规律和机理，为研究有效的预防和治疗手段提供支撑。建立罕见病监测机制，开展流行病学研究，加强对重点人群的识别。开展罕见病筛查技术攻关，提升筛查检测能力，降低成本，提供与罕见病相关的孕前、

诺西那生钠是什么？

诺西那生钠是用于治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物。

诺西那生钠注射液可以治疗脊髓性肌肉萎缩症。给药方式为脊髓鞘内注射将药物送入中枢神经系统。临床试验中，诺西那生钠注射液能够减缓脊髓性肌肉萎缩症的恶化。

2016年12月，渤健生物研发的诺西那生钠注射液获得美国食品药品管理局（FDA)批准，成为世界上第一个治疗SMA的特效药。

2019年4月28日，诺西那生钠在中国获批上市，成为中国首个和唯一一个能治疗SMA的特效药。

扩展资料：

2016年12月及2017年6月，诺西那生钠注射液鞘内注射液先后在美国及欧盟获得孤儿药资格。

2018年5月，SMA被列入中国国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，2018年9月，诺西那生钠注射液作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药，被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。

2019年2月，全球首个SMA治疗药物诺西那生钠注射液，通过优先审评审批程序在中国获批。

参考资料来源：本站-诺西那生钠注射液

参考资料来源：中国新闻网-上海开启诺西那生钠注射液鞘内治疗SMA新里程

目前肿瘤的最佳治疗方法是？

肿瘤治疗，从来不存在最好的方法，只有最合适的方法。常见的手术、放疗、化疗，甚至是中医治疗都有自己的局限性。

比如手术看似能根除病灶，但其适应证非常严格，很多人体质不行，或者肿瘤位置不好，那就没法动刀，还有中晚期的恶性肿瘤，很难单靠手术达到根治效果。

化疗看似是杀灭肿瘤细胞的一把利剑，其实这是一把双刃剑，往往伤敌一千，自损八百，体质弱的人还没杀灭癌细胞，自己就先扛不住化疗的副作用了。

我一直提倡的中西医结合治疗，就是把中药和手术、放化疗这些方法一起使用，依靠中药来弥补西医方法的不足之处，增进治疗效果。

比如体质不行的人，可以靠中药调养，恢复身体状态，让他们能够抵挡化疗的副作用，或者达到手术标准，从而完成治疗。

所以，治疗肿瘤最好的从来不是单一的方法，而是结合不同的方法，制定的最适合患者的治疗方案，里面可能包含了手术与放化疗，当然也包含了中药。

对于认同中西医结合治疗，但又不知道该如何进行的患者，我这里有三个建议：

1、术后持续用药：做了西医手术的患者，在手术后仍要进行中药调理。因为肿瘤是一种全身性、慢性、持续性疾病。术后继续用中药可以控制肿瘤的转移与复发，还能改善、调节体质，从而消除自身的致癌因素。

2、带瘤生存：无法进行西医手术的患者，不要惊慌，病情已经进展到这一步，那就要客观对待，肿瘤虽然不能完全消除，那也要心态平和而积极得去治疗。通过中药和动物药的调理，不能手术或不想手术的病人，也可以控制肿瘤的生长和蔓延，甚至使肿瘤缩小。

3、靶药结合：晚期的癌症患者，采用中西医结合的方法，在服用靶向药的同时，还要运用中药的调理，来扶助人体正气，对抗病邪。这样既能切断疾病发展，又能全身治疗，是将来肿瘤治疗的发展方向之一。

钱彦方从事中西医结合内科临床、科研、教学40余年，已主持完成全军医学科研课题六项，参与国家自然基金委、国家教育部、北京市首发基金课题六项，在研课题两项，主编、合编著作10部，在国内外发表论文80余篇。研制出针对不同病症、组方严谨的“升薏燮理汤”、“夏凌肿瘤颗粒”、“克鼻敏喷剂”、“鱼果理肺汤”、“黄连仙灵安神汤”、“嗣育生精汤”等有效方剂。曾获医学科研成果和全军医学科技进步三等奖七项、全军青年医学优秀论文奖一项、中华中医药学会医学科技奖一等奖和三等奖三项、北京市科技进步一等奖和二等奖两项、中国中医科学院医学科技奖一项、专业学会一等奖和二等奖三项、医院新技术成果三等奖一项。

擅长治疗

运用中医疗法治疗甲状腺癌、肺癌、乳腺癌、肝癌、胃癌、肠癌、淋巴瘤、胶质瘤等各类良恶性肿瘤及其并发症；以及甲状腺结节、肺结节、乳腺结节、肠胃息肉等各种癌前病变。

迪哲医药会破发吗

迪哲医药上市首日就破发，截至收盘，股价为41.10元/股，跌幅为21.83%，总市值为164.4亿元。

一、 迪哲医药概况

迪哲医药是一家创新驱动、具有全球竞争力的生物医药公司。公司坚持源创新的研发理念，致力于发现新目标和验证作用机制，并利用公司自身的转化科研能力和技术平台，探索该疾病的临床特征与可能异常的驱动基因和蛋白质结构之间的关系。我们以推出世界一流的具有突破潜力的药物和治疗方法为目标，努力填补临床未被满足的需求，引领行业发展。公司的愿景是成为世界领先的创新生物医学公司。

二、 公司产品

1、迪哲医药的核心产品DZD4205是全球首个进入T细胞淋巴瘤适应证关键性临床试验的高选择性JAK1抑制剂，对复发难治性外周T细胞淋巴瘤疗效显著。2020年9月，美国FDA授予DZD4205用于治疗T细胞淋巴瘤的孤儿药资格，该产品预计将于2023年会分别在中国和美国等全球主要国家和地区提交上市申请。该产品还将被开发用于治疗炎症性肠病等自身免疫性疾病，以及开发针对眼科疾病（干眼症）的滴眼液和针对皮肤疾病（特应性皮炎）的软膏等局部用药特殊制剂。

2、DZD9008是迪哲医药自主研发的一款特异性表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI），是一种针对EGFR/HER2 20号外显子插入突变设计的“first-in-class”小分子化合物。基于其临床数据，该产品已获得中国CDE“突破性治疗药物品种”认定资格，用于“既往至少接受过一次全身化疗的携带EGFR 20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌”治疗。目前DZD9008已经进入国际多中心和中国II期单臂关键性临床试验，并将于2023年分别在美国FDA和中国NMPA等国家和地区提交上市申请。

以上就是关于wm门票什么意思全部的内容，如果想了解wm门票什么意思更多相关内容，可以关注我们，你们的支持是我们更新的动力！